MD1003

4.4 (71%) 25 votes

MD1003, también conocido como MD1003, es una formulación oral altamente concentrada de biotina (también conocida como vitamina H o vitamina B7) actualmente bajo investigación clínica como tratamiento para esclerosis múltiple progresiva primaria y secundaria (PPMS y SPMS). La compañía francesa de biotecnología MedDay Pharma desarrolló un tratamiento prometedor y se cree que tiene efectos pro-mielinogénicos y que mejora el suministro de energía para la transmisión de los impulsos nerviosos.

¿Cómo funciona el MD1003?

La biotina es un componente importante del complejo de vitamina B12 y participa en el crecimiento celular, en la producción de ácidos grasos y en el metabolismo de las grasas y los aminoácidos. También participa en la activación de las enzimas necesarias para la producción de energía y en la síntesis de mielina a nivel celular.

Se ha planteado la hipótesis de que grandes concentraciones de biotina (300 mg / día) administradas a nivel celular pueden ser útiles en la reparación y regeneración de las vainas de mielina, que están dañadas en pacientes con EM. MD1003 tiene dos mecanismos potenciales que podrían tener un efecto en la EM progresiva. MD1003 puede activar dos acetil-CoA carboxilasas (ACC1 y ACC2), las enzimas limitantes de la velocidad en la síntesis de ácidos grasos necesarios para la síntesis de mielina. También activa el ciclo de Krebs en axones desmielinizados, un proceso esencial que se traduce en una mayor producción de energía.

MD1003 en ensayos clínicos

En abril de 2016, MedDay publicó todos los resultados de dos ensayos clínicos de fase 2b / 3 en MD1003: MS-SPI (NCT02220933) y MS-ON (NCT02220244). Los estudios probaron el medicamento en personas con EM progresiva «no activa» y en aquellos con EM recurrente o progresiva y pérdida de visión, respectivamente. Los datos, presentados en la reunión anual 2016 de la Academia Americana de Neurología en Vancouver, Canadá, demostraron una mejor eficacia para revertir la progresión de la enfermedad que un medicamento previamente logrado en la EM progresiva no activa.

El estudio MS-SPI (NCT02220933), realizado en Francia y enfocado en la esclerosis múltiple progresiva no activa en 154 pacientes con PPMS y SPMS, alcanzó su punto final primario: el porcentaje de pacientes que mejoraron la escala expandida del estado de discapacidad ( EDSS) o una prueba de caminata cronometrada. MedDay informó una mejora en el 12,6 por ciento de los pacientes después de nueve meses, confirmada a los 12 meses y equivalente a una progresión inversa. Durante el mismo período, ninguno de los pacientes tratados con placebo mejoró. En la fase de extensión del estudio, los pacientes que habían tomado MD1003 desde el principio continuaron mejorando, con un 13.2 por ciento de ellos demostrando discapacidad a los 18 meses y un 15.4 por ciento a los 24 meses. Los resultados del proceso MS-SPI se publicaron en Diario de esclerosis múltiple.

El estudio MS-ON se realizó en varios centros en Francia y el Reino Unido e involucró a 93 pacientes con deterioro visual progresivo (neuritis óptica) y formas progresivas y recurrentes de EM, tratados durante 24 semanas con concentrado de biotina a la dosis de 300 mg / día. El criterio de valoración primario fue el cambio medio, en la población total del estudio, en la agudeza visual al 100% de contraste seis meses desde el inicio del ojo enfermo. Los resultados del estudio encontraron una mejora leve, pero no significativa, en los pacientes tratados en comparación con el placebo (aunque se observó un mayor efecto en pacientes con EM progresiva). También se ha confirmado un buen perfil de seguridad para la biotina. Los resultados se publicaron oficialmente en 2018 en la revista. Drogas del SNC.

“Los resultados completos del estudio MS-SPI son particularmente notables. Esta es la primera vez que un medicamento ha revertido la progresión de la enfermedad en un porcentaje estadísticamente significativo de pacientes «, dijo el profesor Ayman Tourbah a CHU de Reims, Francia, y el investigador principal de los estudios, en el anuncio de abril de resultados.

Un estudio de fase 3 (NCT02936037), denominado SPI2, investigó el efecto de tres dosis diarias de 100 mg de MD1003 sobre placebo para cambiar la discapacidad de las personas con EM progresiva con marcha alterada. Se centra principalmente en el porcentaje de participantes que mejoran la Escala de estado de discapacidad expandida (EDSS) o el tiempo para caminar 25 pies al final del estudio (15 meses). Los resultados de la línea superior del estudio mostraron que MD1003 no logró cumplir con los puntos finales primarios y secundarios del estudio en los 642 pacientes evaluados. Según los informes, los resultados del estudio se presentaron en la reunión anual 2020 American Academy of Neurology (AAN), pero se cancelaron debido a COVID-19.

Última actualización: 17 de marzo de 2020

***

Nota: las noticias sobre la esclerosis múltiple de hoy son estrictamente un sitio web de noticias e información sobre enfermedades. No proporciona asesoramiento médico, diagnóstico o tratamiento. Este contenido no pretende reemplazar el consejo médico, el diagnóstico o el tratamiento profesional. Siempre busque el consejo de su médico u otro profesional de la salud calificado con cualquier pregunta que pueda tener sobre una afección médica. Nunca descuide el consejo médico profesional ni demore su búsqueda por algo que lea en este sitio web.

Deja un comentario

Tu dirección de correo electrónico no será publicada. Los campos obligatorios están marcados con *